目前全球有7000种新药正在进行临床试验，其中42%是个性化药物，而在个性化用药方面，肿瘤用药量排第一位，占到73%。生物技术药物研发经历多年发展，已呈现出一定发展脉络，未来有两大研发趋势也逐渐显现。

中国科学院院士、四川大学教授、成都市科学技术顾问团顾问魏于全在“第十届中国医药企业家科学家投资家大会暨改革开放40年医药行业发展成就展”上的演讲了有关生物技术药物研发趋势的以下内容。

生物制剂占新药研发的比例逐年提高

据2018年最新数据显示，截至2017年6月，在国际上正处于临床研究阶段的生物药共有2640项（该数据按照实体药物数量并非市面项目进行统计）。其中治疗恶性肿瘤的药物数量超过800项，数量最多，排第1位；治疗罕见疾病和神经疾病的药物数量分别为566项和420项，排第2位和第3位。

2018年上半年，食品药品监督管理局（FDA）药品审评与研究中心（CDER）批准17个新药，这些新药包括新药申请（NDA）中的新分子实体（NME）和生物制品许可申请（BLA）。

除了当下火热的单抗药物之外，双抗药物目前也是一个研发热点。所谓双功能抗体，就是拥有两种特异性抗原结合位点，可以同时与靶细胞和功能细胞（一般为T细胞）相互作用，进而增强对靶细胞的杀伤作用。

目前国内荣昌生物、恒瑞医药、百奥泰、美雅珂、浙江医药等都已有抗体药物偶联物（ADC）药物处于不同的审评阶段，三生制药、三生国健、浙江特瑞思、丽珠等多家药企也都在ADC领域有所布局。

然而我国抗体药物发展也面临着不少问题：一是抗体药物数量少，截止2017年底，FDA批准的抗体药物有70个左右，而我国目前仅批准了20多个。二是技术创新能力不足，从整体情况来看，我国抗体药物研发以仿制为主，缺乏自主知识产权；同时研发投入力度也不够，发达国家一般研发投入占销售的15%，我国则不足3%。三是产业化进程缓慢，产学研脱节，研发规模整体偏小，研发力量比较分散。

以嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）技术为代表的新型免疫治疗正迎来新的发展机遇

目前中国开展的CAR-T技术临床试验数量居于全球首位，并且行业规范和市场秩序正在开始建立。2017年，原国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，此后南京传奇、恒瑞等药企先后有产品获批，银河生物、科济生物、博生吉安科等企业也都有产品正在申报，整个细胞治疗产业得到利好发展。

目前肿瘤用药量居高不下，间接推动肿瘤治疗性疫苗产业化的快速发展，这也将是生物技术药物研发的一个重点发展方向。

在世界范围内，已有数种肿瘤治疗性疫苗实现产业化，例如加拿大、澳大利亚、俄罗斯有数种肿瘤治疗性疫苗已上市销售，其中包括恶性黑色素瘤治疗疫苗Melacine（Corixa公司）和M-Vax（Avax公司）、肾细胞癌治疗疫苗Oncophage（Antigenics公司）等。目前我国还尚未有肿瘤治疗性疫苗实现产业化以及上市销售。

我国在基因治疗领域起步很早，1991年开展了第一例遗传病的基因治疗临床研究，这是国际首例血友病B基因治疗临床试验，也是国际上第二个遗传病病种基因治疗临床试验。

从全球范围内上市的基因治疗药物来看，我国企业的产品出现相对较早，例如2004年深圳市赛百诺基因技术有限公司的“今又生”正式上市；2005年上海三维生物技术有限公司的“安柯瑞”上市。

目前我国上市和进入临床试验阶段的基因治疗产品数量逐渐增多，除了两个上市产品之外，还有16个产品已进入临床，其中3个已处于临床三期阶段。